应用案例|脐带血成功救治1岁罕见病患儿
〖壹〗、今年初，1岁的僮僮（化名）因患球形细胞脑白质营养不良这一罕见病 ，通过北京市脐血库提供的脐带血造血干细胞移植治疗成功获救。疾病背景与治疗挑战僮僮于2020年出生 ，1岁时确诊为球形细胞脑白质营养不良（又称Krabbe氏病）。
〖贰〗、男孩沐沐使用脐带血治疗自毁容貌综合征的案例，进一步证明了脐带血造血干细胞在治疗血液系统 、免疫系统 、遗传性、代谢病等领域内的80余种疾病之外 ，对包括自毁容貌综合征在内的诸多罕见病的治疗也不断发挥着巨大的作用 。脐带血是新生儿脐带被结扎后存留在脐带和胎盘中的血液 。
〖叁〗 、世界首例半乳糖-涎酸贮积症患儿通过脐带血移植成功出仓 ，实现治疗突破并填补领域空白。事件核心：6月16日上午，全球首例半乳糖-涎酸贮积症脐带血移植患儿在山东第一医科大学第一附属医院儿童血液科顺利出仓 。这一成果标志着世界上针对该罕见病的治疗取得重大进展 。
〖肆〗 、翟晓文教授指出 ，由于免疫缺陷病的孩子病情重 ，移植的迫切性强，脐带血作为供体是一个较好的选取。此外 ，脐带血在免疫缺陷病、遗传代谢病中具有独特的优势 。促进植入和防控感染是提高脐带血移植成功率的关键 。随着研究的不断深入和技术的不断进步 ，脐带血移植在儿科罕见病中的应用前景将更加广阔。
〖伍〗 、根治潜力：通过提供正常酶源，可能实现疾病长期缓解 ，甚至达到临床治愈 。适用性：对罕见病患儿而言 ，年龄越小移植效果越佳，脐带血为早期干预提供了可行方案 。技术发展：随着医学研究深入，脐带血已被用于治疗多种血液系统疾病 、代谢病及免疫缺陷病 ，未来应用范围有望进一步扩大。
〖陆〗、截至近来 ，我国临床应用案例突破4万例，其中山东省脐血库临床应用脐带血1万余例 ，占比超50% 。脐带血中的造血干细胞和免疫细胞等具有极强的分化能力和免疫调节功能 ，且低免疫原性，移植后排斥反应小 ，成功率更高 。这些特性使脐带血成为医学界的“万能钥匙” ，尤其在罕见病治疗领域展现独特优势。
脐带血助力自毁容貌综合征治疗,罕见病儿童重获新生~
〖壹〗 、男孩沐沐使用脐带血治疗自毁容貌综合征的案例，进一步证明了脐带血造血干细胞在治疗血液系统 、免疫系统、遗传性 、代谢病等领域内的80余种疾病之外 ，对包括自毁容貌综合征在内的诸多罕见病的治疗也不断发挥着巨大的作用。脐带血是新生儿脐带被结扎后存留在脐带和胎盘中的血液 。曾经 ，这些脐带血被当作医疗废物丢弃掉了 。
〖贰〗 、脐带血中的造血干细胞可用于治疗多种疾病，主要包括血液系统疾病如白血病 ，免疫系统疾病 ，遗传性疾病，以及在再生医学领域的新应用。
3岁幼童确诊1型糖尿病保险拒赔,法院怎么判?
〖壹〗、岁幼童小竹确诊1型糖尿病后出现严重并发症（如糖尿病性酮症酸中毒、低钾血症等），需终身依赖胰岛素治疗 ，运动和饮食受到严格限制 。其母亲向保险公司申请重疾险理赔时 ，被以“未满足合同额外赔付条件”为由拒赔 。
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